Liệu pháp chỉnh sửa gen - hy vọng mới cho bệnh nhân ung thư máu

Không có ung thư trong 18 tháng

Các nhà nghiên cứu từ Bệnh viện Great Ormond Street ở London đã nghiên một liệu pháp điều trị ung thư mới ở hai em bé bị một thể bệnh bạch cầu nguy hiểm.

Các bệnh nhi trước đó đã được điều trị hóa chất và ghép tế bào gốc.

Các nhà nghiên cứu đã thực hiện 4 biến đổi ADN trên các tế bào miễn dịch từ người cho và truyền những tế bào này cho bệnh nhân.

Kết quả cho thấy cả hai bệnh nhân đã không còn ung thư trong thời gian tương ứng là 16 và 18 tháng.

Kết quả mới được công bố trên tạp chí Science Translational Medicine.

Cách điều trị mới hoạt động như thế nào?

Các nhà nghiên cứu đã kết hợp liệu pháp tăng cường miễn dịch với kỹ thuật chỉnh sửa gen gọi là TALENS.

TALENS là một hình thực chỉnh sửa gen khiến các tế bào miễn dịch đặc hiệu, gọi là tế bào T, biểu hiện các protein nhắm vào khối u.

Tuy nhiên, một số chuyên gia cho rằng kỹ thuật CRISPR sẽ nhắm chính xác hơn vào các gen gây ra ung thư.

CRISPR sẽ cắt ra vùng đích của ADN và thay nó bằng một đoạn khác.

Do đó các gen gây ung thư có thể được thay thế bằng các gen tiêu diệt khối u.

Có gợi ý về hiệu quả nhưng chưa có bằng chứng

Stephan Grupp, Bệnh viện Nhi đồng Philadelphia, lập luận rằng còn chưa rõ liệu sự thuyên giảm ở hai bệnh nhi là nhờ cách điều trị mới hay là do hóa trị liệu và ghép tế bào gốc mà các bé nhận được trước đó.

Ông nói: "Có những dấu hiệu về hiệu quả nhưng không có bằng chứng. Sẽ rất tuyệt vời nếu cách này có tác dụng, nhưng điều đó còn chưa được chứng minh.

Dù sao đi nữa thì phương pháp điều trị này cũng rất có triển vọng đối với các bệnh nhân trong tương lai khi có thêm nhiều bằng chứng về hiệu quả của nó.

Tại sao chỉnh sửa gen lại gây tranh cãi

Công nghệ chỉnh sửa gen, như CRISPR, có thể “cắt và dán” chính xác các đoạn ADN để loại bỏ các gen không mong muốn hoặc để chèn những gen mong muốn.

Một số người cho rằng có thể sử dụng công nghệ này để loại bỏ các gen bị tổn thương ở trẻ em trước khi đứa trẻ chào đời, như những gen gây bệnh Huntington hoặc mù di truyền.

Tuy nhiên, công nghệ này cũng có thể được sử dụng để đưa những gen qui định các tính trạng mong muốn, chẳng hạn như tóc vàng hoặc chiều cao trên trung bình.

Nếu hiểu biết của khoa học về di truyền học được cải thiện, công nghệ có thể một ngày nào đó được sử dụng để chèn những gen mã hóa một số kỹ năng nhất định, như khả năng âm nhạc.

Đối với liệu pháp tăng cường miễn dịch, các tế bào miễn dịch đặc hiệu được thu thập từ máu của bệnh nhân và được sửa đổi để chứa các thụ thể nhất định.

Sau đó chúng được đưa trở lại vào máu của người bệnh, nơi các thụ thể sẽ gắn với khối u, khiến khối u bị tiêu diệt.

Mặc dù các thử nghiệm trước đây đã chứng minh cách điều trị này là có hiệu quả, song việc sửa đổi tế bào miễn dịch có thể mất thời gian và tốn kém.

Chỉnh sửa gen, cho phép thay đổi ADN của bệnh nhân, sẽ giúp tạo ra các tế bào miễn dịch “toàn thể” dễ dàng hơn.