Đột phá: Chữa khỏi hoàn toàn bệnh AIDS bằng chỉnh sửa gen

Đây là lần đầu tiên bệnh AIDS được chữa khỏi hoàn toàn trên động vật nhờ công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR.

Các nhà khoa học trường Y Lewis Katz, ĐH Temple và ĐH Pittsburgh đã loại bỏ hoàn toàn ADN của vi rút HIV từ tế bào người được cấy vào chuột.

Điều thú vị nhất trong nghiên cứu của trường Y Lewis Katz là mô hình “nhân hóa” – trong đó tế bào miễn dịch của người bị nhiễm vi rút HIV sẽ được đưa vào cơ thể chuột.

Nghiên cứu mới do TS Wenhui Hu ở LKSOM làm trưởng nhóm cho thấy có thể “xóa” toàn bộ gen vi rút HIV - 1 khỏi ở mọi mô trong cơ thể.

“Nghiên cứu mới của chúng tôi ngày càng toàn diện hơn”, TS. Hu nói. “Chúng tôi củng cố bằng chứng từ nghiên cứu trước và việc chỉnh sửa gen rất hiệu quả với mô hình trên chuột”.

Công nghệ sửa gen

CRISPR-Cas9 là một công cụ chỉnh sửa ADN chính xác, xuất phát từ vi khuẩn.

Đây là từ viết tắt của “Clustered Regularly Inter-Spaced Palindromic Repeats” - Nhóm các đoạn ngắn đối xứng lặp lại thường xuyên”

Kỹ thuật này cho phép cắt và dán enzyme cụ thể của AND một cách chính xác với bất cứ đoạn nào.

Cách này đã từng được ứng dụng để chỉnh sửa gen HBB - thủ phạm gây bệnh β-thalassaemia.

Nhóm nghiên cứu đã thử nghiệm trên 3 nhóm chuột. Nhóm thứ nhất bị nhiễm HIV-1. Nhóm thứ 2 sẽ bị mắc EcoHIV (tương đương với lượng vi rút HIV trên người) và nhóm thứ 3 sẽ sử dụng mô hình chuột “nhân hóa” bằng cách đưa các tế bào miễn dịch ở người bị nhiễm HIV-1 vào cơ thể chuột.

Điều trị nhóm đầu tiên, các nhà khoa học đã kiểm soát, làm bất hoạt gen HIV-1, giảm sự biểu hiện của RNA trong các gen vi rút lên tới 95%, đúng như những gì phát hiện trước đây.

Nhóm thứ 2 có thêm 1 thách thức: vi rút dễ lây lan và nhân lên.“Trong thời kỳ nhiễm trùng cấp tính, HIV chủ động tái tạo. Với chuột EcoHIV, chúng tôi đã chứng minh được khả năng ngăn chặn sự nhân lên của vi rút cũng như ngăn ngừa nhiễm trùng hệ thống nhờ CRISPR/Cas9”, TS Kalili giải thích.

Phương pháp này giúp loại bỏ 96% EcoHIV khỏi chuột, cung cấp bằng chứng đầu tiên về việc loại bỏ HIV-1 bằng CRISPR.

Cuối cùng, họ thực hiện điều trị trên nhóm 3, những con chuột “nhân hóa” nhờ tiêm các tế bào miễn dịch của người (bao gồm tế bào T), nơi vi rút thường ẩn nấp, tránh được sự phát hiện.

Sau một lần điều trị bằng CRISPR/Cas9, các nhà khoa học đã loại bỏ được hoàn toàn các mảnh vi rút (gen) ra khỏi tế bào của con vật bị nhiễm vi rút trong mô và cơ quan.

Nghiên cứu mới này đã đánh dấu một bước quan trọng trong việc theo đuổi phương pháp điều trị khỏi hẳn HIV.

“Giai đoạn tiếp theo sẽ thực hiện nghiên cứu trên động vật linh trưởng, có cơ thể gần giống với con người, để kiểm chứng khả năng loại bỏ ADN HIV-1 trong các tế bào T bị nhiễm HIV và những nơi vi rút HIV có thể ẩn nấp như tế bào não. Và mục tiêu cuối cùng của chúng tôi là thử nghiệm trên người”, TS. Khalili nói.